Theo thông cáo báo chí đăng trên tờ MedicalXpress, các nhà khoa học tại Đại học Stanford, Mỹ đã đánh giá hiệu quả của liệu pháp tế bào CAR-T dựa trên dữ liệu lâm sàng thu thập những năm qua. 

Theo các nhà khoa học, liệu pháp tế bào CAR-T (Chimeric antigen receptor T-cell therapy - liệu pháp tế bào T mang thụ thể kháng nguyên khảm) đã chứng tỏ hiệu quả trong cuộc đấu tranh chống lại các loại khối u ác tính mà trước đây vốn coi là không thể chữa nổi.

Liệu pháp điều trị này không dùng thuốc hay phương pháp hóa, xạ trị, vốn có thể làm suy yếu khả năng miễn dịch của cơ thể, cũng không thay thế gen bệnh bằng gen khỏe mạnh, mà là một liệu pháp miễn dịch: CAR-T “đào tạo” các tế bào Lympho T - một loại bạch cầu có chức năng miễn dịch - của bệnh nhân, để chúng nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư.

Mặc dù vậy, phương pháp này rất phức tạp và không phải lúc nào cũng hữu ích, vì một số dạng ung thư phát triển sức đề kháng ngoan cố, tuy nhiên trong tương lai có khả năng khắc phục thiếu sót.

Các chuyên gia nhận thấy liệu pháp có hiệu quả nhất ở 60-93% bệnh nhân. Thông thường, nó được kích hoạt trong bệnh bạch cầu lympho cấp tính của các tế bào B (B-lymphocytes). Với u lympho tế bào lớn B, phương pháp này không tác dụng thường xuyên, nhưng tỷ lệ tái phát thấp, dẫn đến các chỉ số khả quan về khống chế kiểm soát bệnh lâu dài.

Liệu pháp tế bào CAR-T sử dụng thụ thể kháng nguyên chimeric. Nó là một loại protein kết hợp các mảnh của kháng thể nhất định có chọn lọc với các miền kích hoạt hệ thống miễn dịch. Các tế bào bệnh bị loại bỏ và biến đổi gen để có thụ thể kháng nguyên CAR chimeric trên bề mặt của chúng liên kết với protein CD19 ở tế bào ung thư. Sau khi sửa đổi, chúng lại được đưa vào cơ thể bệnh nhân.

Năm 2017, Cơ quan Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã cấp phép cho 2 dạng điều trị sử dụng CAR-T là Kymriah của hãng Novartis cho điều trị bệnh bạch cầu lympho cấp ở trẻ em và Yescarta của hãng Kite Pharma cho các bệnh lymphoma không phải Hodgkin ở người lớn.

Chi phí của hãng Novartis điều trị tế bào CAR-T là 475.000 USD và Kite Pharma là 373.000 USD, chưa bao gồm các khoản liên quan tới nằm viện, điều trị và xử lý tác dụng phụ liên quan.

Liệu pháp tế bào CAR-T vẫn đang được nghiên cứu, thử nghiệm nhưng bước đầu đã đem lại kết quả khả quan và là niềm hy vọng cho các bệnh nhân ung thư.