Tại Hội nghị khoa học quốc tế liệu pháp tế bào và gen lần 6 - VCGT 2023 với chủ đề “Liệu pháp tế bào và gen: Chúng ta đang ở đâu?” diễn ra ngày 31.10, Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện Nghiên cứu tế bào gốc và công nghệ Gen Vinmec cho biết: Tính đến thời điểm hiện tại đã có 4 bệnh nhân sử dụng liệu pháp tế bào CAR-T, trong đó có 3 bệnh nhân bạch cầu cấp và 1 bệnh nhân ung thư hạch. Kết quả sau điều trị rất khả quan, cả 3 trường hợp đã lui bệnh hoàn toàn và được ra viện, 1 bệnh nhân hiện đang được điều trị và theo dõi.

Dự kiến đến hết năm 2023, đề tài sẽ điều trị cho 8 người trong số 16 bệnh nhân dự kiến được truyền tế bào CAR-T, đạt 50% tiến độ.

Trường hợp bệnh nhân H.G.B, 12 tuổi được chẩn đoán mắc Lơ xê mi cấp thể L2, nhóm nguy cơ trung bình tại Bệnh viện Huyết học và Truyền máu Trung ương vào đầu năm 2021. Tại đây, các bác sĩ đã tiến hành các phác đồ điều trị hóa chất cho bé trong 1 năm, bệnh nhân đạt lui bệnh hoàn toàn. Tuy nhiên, đến tháng 7.2023, bệnh tái phát với 80% tế bào ác tính blast trong tủy. Các bác sĩ tiếp tục điều trị với các phác đồ hóa chất khác nhau, nhưng vẫn không đẩy lui được bệnh hoàn toàn.

Tháng 9.2023, B được tiếp nhận điều trị bằng liệu pháp tế bào CAR-T tại Vinmec. Sau 3 tuần điều trị, các xét nghiệm đánh giá kiểm tra kỹ lưỡng cho thấy bệnh nhân đáp ứng tốt và các tế bào ác tính trong máu ngoại vi đã bị tiêu diệt hoàn toàn. 19 ngày từ ngày truyền tế bào CAR-T, B chính thức được ra khỏi phòng điều trị cách ly đặc biệt và tiếp tục được các bác sĩ theo dõi.

"Việc ứng dụng thành công liệu pháp CAR-T tại Vinmec đang mở ra cơ hội sống cho bệnh nhân ung thư bạch cầu cấp hoặc ung thư hạch không đáp ứng với các phác đồ điều trị thường quy. Trên thế giới chỉ có ít trung tâm làm chủ được công nghệ này. Hiện nay, liệu pháp này tế bào CAR-T được điều trị cho người bệnh mắc ung thư bạch cầu dòng lympho. Thời gian tới, liệu pháp này sẽ được nghiên cứu áp dụng điều trị cho bệnh nhân mắc ung thư hạch, u đa tuỷ xương, bệnh tự miễn như Lupus ban đỏ hệ thống, viêm đa cấp...", Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm cho hay.

Ngoài ra, chỉnh sửa gen điều trị bệnh tan máu bẩm sinh cũng được nhiều người quan tâm. Tại Việt Nam có khoảng 13.8% dân số mang gen bệnh Thalassemia (tan máu bẩm sinh). Phương pháp điều trị phổ biến hiện nay là ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại. Tuy nhiên, nhiều bệnh nhân không đủ điều kiện để ghép do bệnh tiến triển nặng, quá lớn tuổi hoặc không tìm được người cho phù hợp. Do vậy, liệu pháp gen có thể cứu sống nhiều bệnh nhân không còn khả năng ghép tế bào gốc tạo máu.

"Hiện nay đã có những ứng dụng đầu tiên chỉnh sửa gen được Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp phép. Đây được coi là công cụ duy nhất để có thể điều trị và chữa khỏi bệnh đối với các bệnh khiếm khuyết về gen mà từ trước đến nay chưa có phương pháp hiệu quả. Tháng 11.2023, Viện Nghiên cứu tế bào gốc và công nghệ Gen Vinmec sẽ khởi động Dự án Chỉnh sửa gen trên tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân Thalassemia để tiến tới điều trị lâm sàng trong tương lai - GS Nguyễn Thanh Liêm thông tin.