Liệu pháp chỉnh sửa gene CRISPR-Cas9

Thời gian nằm viện kéo dài kết hợp với việc sử dụng quá nhiều thuốc giảm đau khiến Grey suy nhược đến nỗi phải bỏ dở hành trình theo đuổi tấm bằng y khoa đại học.

CNN cho hay, kỳ tích đến với Grey vào năm 2019 khi cô đã nhận được phương pháp điều trị thử nghiệm.

Theo đó, bác sĩ trị liệu đã sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gene CRISPR-Cas9, cho phép thay đổi ADN của bệnh nhân một cách chính xác.

Mặc dù ca phẫu thuật kéo dài và Grey phải mất ​​7 đến 8 tháng để hồi phục hoàn toàn, song đến nay cô vẫn không hề hối hận khi quyết định thực hiện.

“Cảm giác thật tuyệt vời. Tôi thực sự cảm thấy bản thân đã tạm biệt hoàn toàn căn bệnh quái ác đó, cơ thể không còn phải đối mặt với những trận chiến do thuốc gây ra.

Trước đây, tôi từng phải thuê người giúp việc để tiếp tục cuộc sống song hiện tại, tôi có thể tự tắm rửa, dọn dẹp nhà cửa và chăm sóc con cái một mình”.

Tại Hội nghị chỉnh sửa gene người diễn ra tại London, Grey đã chia sẻ kinh nghiệm của mình với các bác sĩ, nhà khoa học, bệnh nhân về những tiến bộ mà công nghệ chỉnh sửa gene người đã đạt được.

Bên cạnh đó, cô cũng đưa ra ý kiến về các vấn đề đạo đức nhức nhối do công nghệ tiên tiến gây ra.

“Tôi ở đây để thắp sáng hy vọng cho những bệnh nhân đang có cảm xúc lẫn lộn về nghiên cứu chỉnh sửa gene và tôi nghĩ mọi người đều có thể nhận ra kết quả tích cực của nó.

Bạn biết đấy, một người từng đau khổ và phải vật lộn với căn bệnh di truyền như tôi có thể tận hưởng cuộc sống hiện tại là nhờ phép màu của công nghệ chỉnh sửa gene mang lại” - Grey chia sẻ.

Nhà khoa học chỉnh sửa gene người Trung Quốc

Câu chuyện truyền cảm hứng của Grey nhận được sự hoan nghênh nhiệt liệt từ khán giả, trái ngược với bài thuyết trình của nhà khoa học Trung Quốc Hạ Kiến Khuê tại một hội nghị ở Hong Kong (Trung Quốc) năm 2018.

Theo đó, Hạ Kiến Khuê từng khiến giới nghiên cứu choáng váng khi tiết lộ rằng ông đã tạo ra những đứa trẻ chỉnh sửa gene đầu tiên trên thế giới.

Hai bé gái lớn lên từ phôi thai mà nhà khoa học họ Hạ đã chỉnh sửa bằng CRISPR-Cas9 được ông nhận định sẽ có khả năng kháng HIV.

Hành động của Hạ Kiến Khuê đã bị cộng đồng khoa học lên án rộng rãi, họ chỉ trích thí nghiệm của ông là không cần thiết về mặt y khoa và vô trách nhiệm về mặt đạo đức.

Hạ Kiến Khuê cũng nhận bản án 3 năm tù vào năm 2019 sau loạt ồn ào.

Trong khi bê bối chỉnh sửa gene trẻ sơ sinh của Hạ Kiến Khuê làm hoen ố danh tiếng của khoa học, CRISPR-Cas9 và các kỹ thuật liên quan vẫn tạo ra thành tựu mới và tác động lớn đến nghiên cứu y sinh.

Hai nhà khoa học đằng sau công trình nghiên cứu CRISPR - Emmanuelle Charpentier và Jennifer A. Doudna - đã giành giải thưởng Nobel cho dự án của họ vào năm 2020.

“Các kết quả thử nghiệm lâm sàng chứng minh rằng CRISPR an toàn và nó có hiệu quả trong việc chữa bệnh cho con người - một tiến bộ phi thường trong y khoa khi công nghệ này mới chỉ ra đời được 10 năm.

Điều quan trọng với một công nghệ mạnh mẽ như này là phải vật lộn với những thách thức của việc sử dụng có trách nhiệm” - Jennifer A. Doudna chia sẻ.

Bên cạnh thử nghiệm với căn bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm, công nghệ chỉnh sửa gene cũng được tiến hành kiểm tra tính an toàn trong việc chữa trị một số căn bệnh nguy hiểm bao gồm: Chứng rối loạn máu Beta Thalassemia, mù bẩm sinh Leber, ung thư máu, bệnh bạch cầu, ung thư hạch, bệnh tiểu đường loại 1 và HIV/AIDS.

Victoria Grey đến từ bang Mississippi từng trải qua những cơn đau dữ dội trong phần lớn cuộc đời bởi căn bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm di truyền.